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Auf diesen Internetseiten erkläre ich, Dr. rer. nat. Günter Scheuerbrandt,
in Forschungsberichten und Interviews, wie die Wissenschaftler und Ärzte in
vielen Laboratorien versuchen, Behandlungen zu finden, die den Verlauf
der Duchenne-Muskeldystrophie zumindest deutlich verlangsamen, und später
vielleicht auch vollständig heilen können. Alle Familien, die einen Sohn
mit dieser Erbkrankheit haben, möchten wissen, welches die Grundlagen und
die neuesten Ergebnisse dieser Forschungen sind. Für sie und auch für ihre
Ärzte habe ich diese Berichte geschrieben in möglichst einfacher Sprache,
damit auch diejenigen, die in Biochemie und Medizin nicht zu Hause sind,
verstehen, was die Forscher für ihr krankes Kind tun und wie weit sie sind.
Die Informationen in den Berichten stammen sowohl aus den Vorträgen auf
Forschungstreffen als auch aus der Fachliteratur und der Korrespondenz
und persönlichen Gesprächen mit vielen Wissenschaftlern. Ich bekomme viele
e-Mails von betroffenen Familien in aller Welt, die ich alle sobald als
möglich persönlich beantworte. Gerade die Anfragen, die mich aus den weniger
entwickelten Ländern erreichen, zeigen, wie wenig man dort über die Krankheit
und über die Forschung nach einer Therapie weiß. Deswegen werden meine Antworten
dort ganz besonders geschätzt.
Exon-Skipping ist die zur Zeit am weitesten fortgeschrittene Technik,
die wahrscheinlich für viele Patienten in einigen Jahren die schnelle
Muskeldegeneration der Duchenne-Dystrophie in die langsamer verlaufende
der Becker-Dystrophie abändern wird.
Die bis Ende 2009 bekannt gewordenen Ergebnisse der Exon-Skipping-Forschung
habe ich einem sehr ausführlichen 23 Seiten langen Bericht beschrieben,
den Sie hier lesen und als pdf-Datei herunterladen können, wenn Sie folgende
Zeile anklicken
2009 Exon-Skipping-Bericht, Aktualisierung, deutsch
Es wird aber auch an einer ganzen Reihe von anderen Therapiemethoden gearbeitet,
die allen Duchenne-Patienten zugute kommen werden, nicht nur denjenigen,
denen Exon-Skipping helfen würde.
Mein nächster Forschungsbericht wird daher die aktuellen Informationen über alle
wichtigen Forschungswege enthalten, vor allem über diejenigen, die bereits
klinisch an Duchenne-Patienten geprüft werden. Dieser neue Bericht wird im Laufe
dieses Jahres 2011 fertig werden, er wird aber wahrscheinlich auch mein letzter
sein, denn ich werde dieses Jahr 81 Jahre alt sein. Trotzdem werde ich aber
weiterhin Ansprechpartner für alle Familien und auch ihre Ärzte bleiben, alle
ihre e-Mails beantworten, und ab und zu kürzere Berichte schreiben, wenn wichtige
Forschungsergebnisse bekannt werden.
Wenn Sie mir Ihre e-Mail-Adresse mitteilen, werde ich Ihnen den nächsten
allgemeinen Bericht auf Deutsch zuschicken und auch die Kurznachrichten,
die danach kommen werden. Ich schreibe alle meine Forschungstexte immer zuerst
auf Englisch, sie sind deswegen etwa einige Wochen früher fertig als die deutschen.
Wenn Sie die englischen – und danach auch die spanischen – Texte auch haben möchten,
lassen Sie es mich bitte wissen.
Sie finden hier aber auch einen Bericht über die Wege, die die Forschung an
allen Muskelkrankheiten gehen müssen, um positive Ergebnisse, die im Laboratorium
erhalten wurden, zur klinischen Anwendung zu bringen.
Im November 2009 organisierten TREAT-NMD, das europäische neuromuskuläre Netzwerk,
und NIH, die National Institutes of Health in den USA, eine internationale
Konferenz in Brüssel mit dem Titel „Bringing down the Barriers“, bei der diese
Probleme der Übertragung der Ergebnisse in die Klinik diskutiert wurden, Wenn Sie
Den Weg vom Labor zur Therapie ebnen, November 2009
anklicken, können Sie meinen 16 Seiten langen deutschen Bericht darüber hier lesen und als pdf-Datei herunterladen.
Zwischen 2006 und 2008 habe ich vier Forschungsberichte und zwei Interviews über
Duchenne-Muskeldystrophie geschrieben, die viele, immer noch aktuelle Informationen
enthalten: Meine beiden Berichte des Jahres 2006 fassen die Vorträge zusammen,
die auf den Jahrestreffen des amerikanischen Parent Project Muscular Dystrophy
(PPMD) und des britischen Parent Projects ActionDuchenne vom 13. bis 16. Juli 2006
in Cincinnati/Ohio und am 21. und 22. Oktober 2006 in London gehalten wurden.
Wenn Sie
2006 Cincinnati deutsch oder
2006 London deutsch
anklicken, können Sie diese 20 und 21 Seiten langen Übersetzungen aus dem
englischen Original lesen und als pdf-Dateien herunterladen.
Der nächste 28 Seiten lange Bericht über das Jahrestreffen des PPMD, das vom 12.
bis 14. Ju-li 2007 in Philadelphia stattfand, ist die deutsche Übersetzung der
englischen Originalfassung mit einigen Aktualisierungen. Klicken Sie auf
2007 Philadelphia deutsch,
um ihn zu lesen oder als pdf-Datei herunterzuladen.
Mein ausführlicher Bericht des Jahres 2008
2008 Wege der Forschung
faßt auf 24 Seiten die wichtigsten
Forschungsergebnisse bis März/April 2008 zusammen, unabhängig davon, ob über
sie bei den Parent-Project-Treffen gesprochen wurde, oder ob sie aus neuen
Veröffentlichungen stammen.
Sie können hier auch
einen Text mit zwei Interviews über klinische Studien mit der Exon-Skipping-Technik
sehen, die ich im März 2009 mit Frau Professor Kate Bushby von TREAT-NMD in
Newcastle (UK) aufzeichnete, und im Mai 2009 mit Dr. Hans Schikan, dem Präsidenten
der Firma Prosensa in Leiden (Niederlande), und seiner Forschungsdirektorin
Dr. Judith van Deutekom. Der Text beider Interviews wurde von meinen
Gesprächspartnern genehmigt.
2009 Interviews TREAT-NMD und Prosensa deutsch
Sie können alle hier genannten Berichte und Interviews auf diesen
Internetseiten auch in der originalen englischen Fassung oder in der
spanischen Übersetzung sehen.
Wenn Sie wissen möchten, wer ich
bin und warum ich diese Berichte schreibe, klicken Sie auf
Biographie deutsch
Über Kommentare zu meinen Berichten würde
ich mich sehr freuen. Schreiben Sie mir bitte, was Ihnen gefallen hat aber auch,
was Ihnen nicht gefallen hat und was vielleicht besser erklärt werden sollte.
Meine Post- und e-Mail-Adresse finden Sie am Ende dieses Textes.
Haftungsbegrenzung: Da ich wegen dieser hier veröffentlichen
Forschungsberichte viele e-Mail-Anfragen aus aller Welt bekomme, die ich so
gut ich kann, alle beantworte, ist folgende Stellungnahme wichtig: Ich bin
Naturwissenschaftler und kein Arzt, deswegen darf ich eigentlich keine
medizinischen und genetischen Auskünfte und Ratschläge geben. Wegen meiner
langjährigen sehr spezialisierten Arbeit über Forschungen nach einer Therapie
der Duchenne-Muskeldystrophie kenne ich aber auch die medizinischen Konsequenzen
der Krankheit, und – falls mir die genetischen und medizinischen
Untersuchungsergebnisse eines Kindes mitgeteilt werden – kann ich oft über
die neuesten Betreuungsmaßnahmen berichten und einigermaßen voraussagen, welche
Forschungsergebnisse zu möglichen Behandlungen für das betreffende Kind führen
können, und auch ungefähr sagen, wieviel Zeit dafür noch nötig sein wird. Ich
kann aber keine Haftung übernehmen für diese Auskünfte und Ratschläge und
andere Informationen, die Sie in meinen Berichten lesen, um die Sie mich gebeten
haben oder die ich Ihnen gegeben habe, weil ich der Meinung bin, daß Sie
sie wissen müßten, ohne danach gefragt zu haben. Deshalb sollten Sie alle
medizinischen und genetischen Informationen, die Sie von mir direkt oder indirekt
erhalten, von einem Arzt oder Genetiker in einer genetischen Beratung überprüfen
und bestätigen lassen.
Dr. rer. nat.
Günter Scheuerbrandt
Im Talgrund 2
79874 Breitnau
gscheuerbrandt@t-online.de
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